Với cách gọi khác là “thuốc nhắm mục tiêu phân tử”, “liệu pháp nhắm mục tiêu phân tử”, hoặc “y học chính xác”, liệu pháp ung thư nhắm mục tiêu sử dụng thuốc hoặc các chất khác nhằm ngăn chặn sự phát triển và lây lan của ung thư bằng cách nhắm vào các phân tử cụ thể liên quan đến quá trình tăng trưởng, tiến triển và lây lan ung thư.
Nền tảng của y học chính xác là một dạng y học sử dụng thông tin về gen và protein của con người để phòng ngừa, chẩn đoán và điều trị bệnh.
Các liệu pháp nhắm mục tiêu hoạt động trên phân tử mục tiêu cụ thể liên quan đến ung thư và lựa chọn hoặc thiết kế có mục đích để tạo nên sự tương tác với mục tiêu.
Hầu hết các liệu pháp nhắm mục tiêu là thuốc trọng lượng phân tử nhỏ hoặc kháng thể đơn dòng.
